Especialistas emplearon la técnica de edición genética CRISPR-Cas9, que permite cortar, reemplazar y agregar genes de una manera precisa y rápida
Los especialistas utilizaron la CRISPR-Cas9 para recortar las partes defectuosa de genes
La enfermedad de Huntington es un trastorno hereditario que provoca que las neuronas se desgasten y se degeneren. Las personas que sufren de este mal generalmente mueren 15 o 20 años luego de que se manifiesta. No tiene cura. Sin embargo, este terrible pronóstico podría cambiar.
Expertos de la Universidad Emory en Atlanta (EE. UU.) y de la Academia China de Ciencias han logrado revertir la enfermedad en ratones mediante la técnica de edición genética CRISPR-Cas9. Es la primera vez que se emplea esta herramienta para tratar males neurodegenerativos.
El método CRISPR-Cas9 permite a los especialistas cortar, reemplazar y agregar genes de una manera precisa y rápida. Tiene el potencial para hallar y eliminar defectos genéticos que se traducen en enfermedades.
Bajo esta base, los especialistas utilizaron la técnica CRISPR-Cas9 para 'interrumpir' genes de la huntingtina mutados -responsables de este mal- que habían sido introducidos en ratones.
A los 9 meses de edad, los roedores empezaron a mostrar problemas motores característicos de la enfermedad de Huntington. En ese momento, mediante la técnica genética, se recortaron las partes afectadas de los genes, que provocaban la sobreproducción y acumulación de agregados proteicos en el cerebro.
En apenas tres semanas, se redujo drásticamente la acumulación de agregados en el cerebro, acompañado de un mejoramiento en los movimientos, la fuerza de agarre y el sistema de equilibrio de los ratones. Sin embargo, cabe resaltar que la recuperación no fue al 100%.
Los cambios a través de la técnica CRISPR-Cas9 se dieron solo en el gen huntingtina. No obstante, se deberá determinar el riesgo de posibles efectos secundarios a largo plazo antes de ser probado en humanos.
Este trabajo ha sido publicado en la revista especializada "Journal of Clinical Investigation".
Los especialistas utilizaron la CRISPR-Cas9 para recortar las partes defectuosa de genes
La enfermedad de Huntington es un trastorno hereditario que provoca que las neuronas se desgasten y se degeneren. Las personas que sufren de este mal generalmente mueren 15 o 20 años luego de que se manifiesta. No tiene cura. Sin embargo, este terrible pronóstico podría cambiar.
Expertos de la Universidad Emory en Atlanta (EE. UU.) y de la Academia China de Ciencias han logrado revertir la enfermedad en ratones mediante la técnica de edición genética CRISPR-Cas9. Es la primera vez que se emplea esta herramienta para tratar males neurodegenerativos.
El método CRISPR-Cas9 permite a los especialistas cortar, reemplazar y agregar genes de una manera precisa y rápida. Tiene el potencial para hallar y eliminar defectos genéticos que se traducen en enfermedades.
Bajo esta base, los especialistas utilizaron la técnica CRISPR-Cas9 para 'interrumpir' genes de la huntingtina mutados -responsables de este mal- que habían sido introducidos en ratones.
A los 9 meses de edad, los roedores empezaron a mostrar problemas motores característicos de la enfermedad de Huntington. En ese momento, mediante la técnica genética, se recortaron las partes afectadas de los genes, que provocaban la sobreproducción y acumulación de agregados proteicos en el cerebro.
En apenas tres semanas, se redujo drásticamente la acumulación de agregados en el cerebro, acompañado de un mejoramiento en los movimientos, la fuerza de agarre y el sistema de equilibrio de los ratones. Sin embargo, cabe resaltar que la recuperación no fue al 100%.
Los cambios a través de la técnica CRISPR-Cas9 se dieron solo en el gen huntingtina. No obstante, se deberá determinar el riesgo de posibles efectos secundarios a largo plazo antes de ser probado en humanos.
Este trabajo ha sido publicado en la revista especializada "Journal of Clinical Investigation".