CRISP: La patente mil millonaria con problemas eticos

La batalla de patente de CRISPR de un billón de dólares: Un caso de gran dinero que moldea la ciencia El co-inventor de CRISPR Jennifer Doudna, a la derecha, y el director de laboratorio Kai Hong en el laboratorio de Doudna en UC Berkeley. (Cailey Cotner / UC Berkeley) Por Michael Hiltzik, para los Angeles Times Julio 22 de 2017 Jennifer Doudna se enfrenta a un desafío común que un científico en la parte superior de su formación y en la vanguardia de su campo: Mientras observa a su trabajo a producir “impresionantes” avances en la comprensión de la biología humana, que está luchando con sus implicaciones éticas para las personas, para la humanidad , y para la ciencia misma. Doudna, de 53 años, es uno de los pioneros más importantes en la innovadora tecnología de edición de genes conocida como CRISPR. (El término es un acrónimo para el patrón de las cadenas de ADN que forma la base de la técnica.) Trabajar con Emmanuelle Charpentier, ahora director del Instituto Max Planck de Alemania de Biología de Infecciones, Doudna y sus asociados de laboratorio revelaron innovadoras aplicaciones CRISPR hace cinco años en La revista Science. Al simplificar enormemente el corte y empalme de las secuencias de ADN en el laboratorio y en los organismos vivos, CRISPR ha revolucionado nuestra comprensión de cómo funcionan los genes. También ha reducido las barreras para eliminar las mutaciones que causan las enfermedades y la introducción de otras que pueden cambiar el físico mismo de las criaturas vivas -- la creación de plantas resistentes a las plagas, los mosquitos que no pueden llevar a la malaria, ganado, super- cerdos cuyos órganos internos pueden ser trasplantados en huéspedes humanos sin riesgo de rechazo. Me he preparado mentalmente para el día en que abro mi bandeja de entrada o conteste mi teléfono y me doy cuenta de que alguien va a anunciar el primer bebé de CRISPR. Jennifer Doudna "Está ampliamente disponible y es accesible para personas de todo el mundo", me dijo Doudna en su oficina en la UC Berkeley una mañana reciente. "Eso es lo maravilloso, pero también uno de los verdaderos desafíos. ¿Cómo controlas algo así?" Esos dos lados de CRISPR son el tema del nuevo libro de Doudna “Atrapados en la Creación:. Génetica Edición y el Poder impensable para controlar la evolución” co-escrita con su antiguo estudiante Samuel H. Sternberg y publicado el mes pasado, “Atrapados en la Creación "Se abre con la cruda observación de que la revolución en la edición de genes lanzada por CRISPR" ofrece la mayor promesa y, posiblemente, el mayor peligro para el futuro de la humanidad ". La primera mitad del libro es una historia del desarrollo de CRISPR y una explicación lúcida de cómo trabaja. Los autores describen la atmósfera electrizante de un laboratorio al frente del descubrimiento, mientras generosamente distribuyen el crédito a la legión de científicos que precedieron a Doudna y Chapentier o han llevado adelante su trabajo. Eso es notable porque el campo ha sido roiled por una batalla para el crédito, presumiblemente conducido por las perspectivas de un premio Nobel y de las riquezas incalculables que producen las patentes. El laboratorio de Doudna, de hecho, está involucrado en una feroz batalla de patentes con el Instituto Broad, afiliado a Harvard y al MIT. El libro dispone de la lucha de patentes en una sola frase, calificándola de "desalentadora". La segunda mitad del libro es un examen del gran potencial de CRISPR para eliminar o curar enfermedades y mejorar la existencia humana de innumerables maneras, y de los peligros que representa para el futuro de la humanidad. Eso no es sólo si la tecnología es mal utilizada - "pervertida", como dicen los autores --, pero si las nuevas capacidades resultan demasiado poderosas para que la humanidad pueda manejar sabiamente. Lo que diferencia a CRISPR de otras tecnologías genómicas es la facilidad con la que permite a los usuarios alterar el ADN no sólo en las células somáticas sino en las células germinales. Las primeras son las células que componen los órganos; Las alteraciones en esas células no pueden transmitirse a las generaciones futuras. Sin embargo, las células germinales albergan el material genético heredable. Los cambios en esas células se convierten en una parte permanente de los legados evolutivos. Obviamente, esos cambios necesitan ser cuidadosamente considerados, porque una vez que los científicos se embarcan en ese camino, puede que no haya vuelta atrás. Para Doudna, esa es una gran responsabilidad. Una noche de 2014, cuando la tecnología CRISPR se estaba difundiendo ampliamente, fue sacudida por un sueño en el que fue llevada a ver a Adolf Hitler, quien pidió una descripción de "los usos e implicaciones de esta asombrosa tecnología". , Reflexionando sobre cómo el "poder verdaderamente increíble de CRISPR ... podría ser devastador si cayera en manos equivocadas", relata en el libro. Las moléculas de CRISPR-Cas9 separan una hebra de ADN en este esquema del documento científico pionero del laboratorio de Berkeley de Doudna publicado el 28 de junio de 2012. (Ciencia) Eso vino temprano en el viaje filosófico de Doudna a través de los pros y los contras de CRISPR. En enero de 2015, ella ayudó a organizar una conferencia seminal de científicos y bioeticistas en una posada del Valle de Napa "para iniciar una conversación que sentía necesaria para estar sucediendo", dice ella. La conferencia produjo una declaración firmada por Doudna y otros 17 participantes recomendando que "los posibles problemas de seguridad y eficacia" planteados por CRISPR "fueran investigados y entendidos a fondo antes de que cualquier intento de ingeniería humana sea sancionado, si alguna vez, para pruebas clínicas". Eso suena como un llamado a una moratoria en las pruebas humanas de CRISPR hasta que se alcance el nebuloso objetivo de "entendimiento". Pero el término "moratoria" no aparece en ninguna parte de la declaración. Una de las razones, dice Doudna, es "porque eso implica algún tipo de aplicación, y ¿cómo impone algo así globalmente?" El dilema se asemeja a lo que los científicos afrontaron después de la invención de la bomba atómica, pero no es un modelo alentador. Mientras la Segunda Guerra Mundial llegaba a su fin, J. Robert Oppenheimer y otros físicos hicieron campaña para colocar la tecnología de la bomba nuclear bajo control internacional. Nada llegó de su súplica porque los Estados Unidos y Gran Bretaña estaban decididos a mantener la tecnología para sí mismos - una esperanza desesperada, como resultó. Doudna entiende que los intereses nacionales individuales - económicos, tecnológicos, reputacionales - bien podrían pesar en contra de un consenso global sobre la limitación de la experimentación CRISPR. Doudna eventualmente llegó a creer que incluso la precaución menos categórica del grupo de Napa sobre las pruebas clínicas en seres humanos podría ser demasiado fuerte. Sus reuniones con familias que experimentan enfermedades genéticas y su conocimiento del progreso en los enfoques genéticos de las curas para condiciones como la distrofia muscular de Huntington y Duchenne la llevan a escribir en el libro: "Las apuestas son simplemente demasiado altas para excluir la posibilidad de usar la edición germinal . " Algunas críticas de "A Crack in Creation" han expresado decepción, incluso resentimiento, que Doudna no tomó una postura inflexible contra la experimentación humana o edición de la línea germinal. "Cuando es el momento de 'lidiar con problemas éticos difíciles'", se quejó Nathaniel Comfort de la Universidad Johns Hopkins en Nature, recurre a "una serie de preguntas retóricas". Doudna responde: "La verdad es que no tengo respuestas". De hecho, frases como "No sé" ocurren más a menudo en su conversación de lo que uno podría esperar de un científico que dirige su campo. Pero eso se debe a que todavía se sabe muy poco acerca de las capacidades de CRISPR y del propio genoma humano de que casi todas las preguntas importantes son retóricas. Pero los científicos no pueden responder esas preguntas aisladamente; La investigación tiene que ser en toda la sociedad. Ahí reside otro problema subrayado por CRISPR. "Hay una desconexión entre la comunidad científica y la cultura dominante, una verdadera degradación en la confianza del público", dice Doudna. "Muchos científicos --yo también soy culpable de esto-- encuentran que es mucho más divertido hacer el siguiente experimento en el laboratorio que tomar el tiempo para explicar a los no especialistas lo que hacemos o cómo funciona el proceso científico". La falta de confianza , Sin embargo, sólo hará que sea más difícil para la sociedad en general para decidir hasta qué punto está dispuesto a seguir adelante con una tecnología revolucionaria. Doudna sigue buscando líneas duras en la arena que la tecnología CRISPR no debe cruzar. "Lucho con la cuestión de cruzar los límites de la especiación que están naturalmente en su lugar" -- por ejemplo, criar cerdos con órganos transplantados por humanos. Sin embargo, dada la persistente escasez de órganos para los trasplantes, "Usted podría decidir que sería poco ético no hacerlo". Ella todavía cree que, dado nuestro limitado conocimiento sobre el genoma humano, no debe haber uso clínico de CRISPR en la línea germinal humana en la actualidad. Pero el equilibrio es delicado: la misma tecnología que podría curar enfermedades relacionadas con la genética como la enfermedad de Alzheimer, la diabetes y el cáncer podría algún día ser utilizada para promover rasgos deseables, pero que no salvan vidas, como la inteligencia o la fuerza física, con un comportamiento impredecible a largo plazo. trascendencia. El único obstáculo puede ser que esos rasgos generalizados dependen de interacciones tan complejas de múltiples genes que los científicos no saben cómo producirlos. "No creo que eso vaya a suceder muy pronto, solo porque no tenemos el conocimiento", dice Doudna. "Pero, ¿vendrá dentro de 50 o 100 años?" Ella hace una pausa para reflexionar, luego dice: "Sí". Y una vez que el conocimiento está en la mano, la presión de los intereses comerciales y las familias, especialmente los ricos, resistir. La historia de CRISPR, al igual que la tecnología nuclear, sugiere que en ciencia, lo que se puede hacer con el tiempo se hará - y un consenso social sobre si debe hacerse llega mucho más tarde, si es que lo hace. "Me preparé mentalmente para el día en que abro mi bandeja de entrada o conteste mi teléfono", dijo Doudna, "y me doy cuenta de que alguien va a estar anunciando el primer bebé CRISPR". ―――――――――――――――――――――― With a little help from Google Translate for Business