Terapia genética para revertir la ceguera muestra resultados prometedores
Se trata de un procedimiento experimental que ha sido probado con éxito en ratones de laboratorio
La terapia fue probada en ratones con retinitis pigmentosa, la causa de ceguera más común en jóvenes.
Investigadores de la Universidad de Oxford (Reino Unido) han demostrado que es posible revertir la ceguera en ratones utilizando una terapia genética que reprograma las células de la parte posterior del ojo y les devuelve sensibilidad a la luz, publica la revista "PNAS".
Samantha de Silva y su grupo utilizaron un virus modificado para lograr que células residuales de la retina de ratones con ceguera expresen una proteína con propiedades de sensibilidad lumínica denominada melanopsina.
Los científicos monitorearon durante más de un año a los ratones, afectados de retinitis pigmentosa, la causa de ceguera más común en personas jóvenes.
Doce meses después, los ratones eran capaces de reconocer objetos en su entorno lo que -según los investigadores- indicaba que tenía un alto nivel de percepción visual.
Las células que estaban expresando la melanopsina eran capaces de de responder a estímulos lumínicos y enviar señales visuales al cerebro, explicaron los autores del estudio en un comunicado de su universidad.
"Hay muchos pacientes con ceguera en nuestros hospitales. La posibilidad de devolver un poco de luz a su visión con un procedimiento genético relativamente simple es muy esperanzador", comentó De Silva.
El grupo de la Universidad de Oxford indica que su siguiente paso será comenzar a diseñar un estudio clínico en humanos para evaluar la posible eficacia del tratamiento en personas ciegas.
NO PODEMOS DEJAR DE PASAR ESTA INFORMACIÓN
Cirujanos de Oxford utilizaron una técnica de terapia genética para mejorar la visión de seis pacientes que de otra forma hubieran quedado ciegos.
La operación involucró insertar un gen a las células del ojo para revivir las células que detectan la luz.
Los especialistas que participaron en la prueba clínica consideran que en el futuro este tratamiento podría tratar formas comunes de ceguera.
El profesor Robert MacLaren, cirujano jefe de la investigación, dijo que estaba "absolutamente encantado" con los avances alcanzados.
"Realmente no podemos pedir mejores resultados", agregó.
El ensayo clínico comenzó hace dos años con el primer paciente, Jonathan Wyatt.
Wyatt, en ese momento de 63 años, tenía una enfermedad genética conocida como coroideremia, que hace que poco a poco se vayan muriendo las células que detectan la luz, en la parte de atrás del ojo.
Visión mejorada
Cuando se sometió a la operación, Wyatt todavía podía ver algo. Su esperanza era que el procedimiento detuviera el deterioro y salvara la poca visión que le quedaba.
Tanto él como otro de los pacientes de la prueba descubrieron que la operación no sólo estabilizó su visión, sino que la mejoró. El otro participante, que estaba en una etapa temprana de la enfermedad, experimentó mejoras en su visión nocturna.
Gráfico de terapia de genesDerechos de autor de la imagenBBC WORLD SERVICE
Ahora, Wyatt es capaz de leer tres líneas más del cartel de las pruebas de visión. Le cuenta a la BBC que antes de participar en el ensayo "pensaba que había llegado al borde del abismo y que tenía un futuro de oscuridad total".
"El profesor MacLaren me dio una palmadita en la espalda y dijo 'ven aquí, es posible que vuelvas a ver'".
La esposa de Wyatt, Diane, confirmó que la perspectiva de una ceguera total lo había deprimido mucho. "Ahora está muy optimista".
"Es más independiente, puede conseguir cosas que antes no podía, puede ir solo a las tiendas y es menos una molestia".
Reaparición de estrellas
Otro paciente que se sometió al mismo tratamiento, Wayne Thompson, dijo que tras la operación había notado un efecto inmediato.
"Mi visión del color mejoró. Los árboles y las flores se veían mucho más vívidos, y por primera vez desde que tenía 17 años, cuando mi visión se empezó a deteriorar, pude ver las estrellas".
Thomson agregó que se había pasado la vida resignado a que perdería la visión. "Los últimos 25 años los viví con la certeza de que me iba a quedar ciego. Ahora (tras la operación) existe la posibilidad de que pueda mantener mi visión".
Mi visión del color mejoró. Los árboles y las flores se veían mucho más vívidos, y por primera vez desde que tenía 17 años, cuando mi visión se empezó a deteriorar, pude ver las estrellas
Wayne Thompson
La primera vez que le diagnosticaron la enfermedad, le explicaron que no podría ver crecer a su hija, que ahora tiene 9 años. "Ahora espero ver crecer a mis nietos", le dijo Thompson a la BBC.
Si continúan las mejoras en los pacientes, el objetivo es ofrecer el tratamiento a jóvenes con coroideremia para prevenir que pierdan la vista
La enfermedad es relativamente rara, pero el profesor MacLaren cree que el éxito con coroideremia demuestra el principio de que este tipo de terapia se podría usar para curar otras formas de ceguera genética, incluyendo la degeneración macular, que está asociada con la edad y que se estima la padecen más de 25 millones de personas en todo el mundo.
"Los mecanismos de coroideremia, y lo que estamos intentando hacer con el tratamiento, probablemente podrían ser aplicados más ampliamente en causas más comunes de ceguera", explicó el experto.
"La coroideremia muestra algunas similitudes con la degeneración macular, pues estamos tratando a las mismas células. Todavía no sabemos qué genes debemos tratar para la degeneración macular, pero sabemos cómo hacerlo".
Por su parte, Clara Aglen, del Instituto Nacional Real de Ciegos en el Reino Unido, considera que si bien se trata de una investigación que está en una etapa temprana, "ofrece esperanzas para otras enfermedades que tienen una base genética como la degeneración macular y el glaucoma".
Aglen le dijo a la BBC que en la medida que alcance este proceso, "habrá esperanzas de que se podrá transferir (a otros trastornos) para ofrecer una cura de causas comunes de ceguera".
Se trata de un procedimiento experimental que ha sido probado con éxito en ratones de laboratorio
La terapia fue probada en ratones con retinitis pigmentosa, la causa de ceguera más común en jóvenes.
Investigadores de la Universidad de Oxford (Reino Unido) han demostrado que es posible revertir la ceguera en ratones utilizando una terapia genética que reprograma las células de la parte posterior del ojo y les devuelve sensibilidad a la luz, publica la revista "PNAS".
Samantha de Silva y su grupo utilizaron un virus modificado para lograr que células residuales de la retina de ratones con ceguera expresen una proteína con propiedades de sensibilidad lumínica denominada melanopsina.
Los científicos monitorearon durante más de un año a los ratones, afectados de retinitis pigmentosa, la causa de ceguera más común en personas jóvenes.
Doce meses después, los ratones eran capaces de reconocer objetos en su entorno lo que -según los investigadores- indicaba que tenía un alto nivel de percepción visual.
Las células que estaban expresando la melanopsina eran capaces de de responder a estímulos lumínicos y enviar señales visuales al cerebro, explicaron los autores del estudio en un comunicado de su universidad.
"Hay muchos pacientes con ceguera en nuestros hospitales. La posibilidad de devolver un poco de luz a su visión con un procedimiento genético relativamente simple es muy esperanzador", comentó De Silva.
El grupo de la Universidad de Oxford indica que su siguiente paso será comenzar a diseñar un estudio clínico en humanos para evaluar la posible eficacia del tratamiento en personas ciegas.
NO PODEMOS DEJAR DE PASAR ESTA INFORMACIÓN
Cirujanos de Oxford utilizaron una técnica de terapia genética para mejorar la visión de seis pacientes que de otra forma hubieran quedado ciegos.
La operación involucró insertar un gen a las células del ojo para revivir las células que detectan la luz.
Los especialistas que participaron en la prueba clínica consideran que en el futuro este tratamiento podría tratar formas comunes de ceguera.
El profesor Robert MacLaren, cirujano jefe de la investigación, dijo que estaba "absolutamente encantado" con los avances alcanzados.
"Realmente no podemos pedir mejores resultados", agregó.
El ensayo clínico comenzó hace dos años con el primer paciente, Jonathan Wyatt.
Wyatt, en ese momento de 63 años, tenía una enfermedad genética conocida como coroideremia, que hace que poco a poco se vayan muriendo las células que detectan la luz, en la parte de atrás del ojo.
Visión mejorada
Cuando se sometió a la operación, Wyatt todavía podía ver algo. Su esperanza era que el procedimiento detuviera el deterioro y salvara la poca visión que le quedaba.
Tanto él como otro de los pacientes de la prueba descubrieron que la operación no sólo estabilizó su visión, sino que la mejoró. El otro participante, que estaba en una etapa temprana de la enfermedad, experimentó mejoras en su visión nocturna.
Gráfico de terapia de genesDerechos de autor de la imagenBBC WORLD SERVICE
Ahora, Wyatt es capaz de leer tres líneas más del cartel de las pruebas de visión. Le cuenta a la BBC que antes de participar en el ensayo "pensaba que había llegado al borde del abismo y que tenía un futuro de oscuridad total".
"El profesor MacLaren me dio una palmadita en la espalda y dijo 'ven aquí, es posible que vuelvas a ver'".
La esposa de Wyatt, Diane, confirmó que la perspectiva de una ceguera total lo había deprimido mucho. "Ahora está muy optimista".
"Es más independiente, puede conseguir cosas que antes no podía, puede ir solo a las tiendas y es menos una molestia".
Reaparición de estrellas
Otro paciente que se sometió al mismo tratamiento, Wayne Thompson, dijo que tras la operación había notado un efecto inmediato.
"Mi visión del color mejoró. Los árboles y las flores se veían mucho más vívidos, y por primera vez desde que tenía 17 años, cuando mi visión se empezó a deteriorar, pude ver las estrellas".
Thomson agregó que se había pasado la vida resignado a que perdería la visión. "Los últimos 25 años los viví con la certeza de que me iba a quedar ciego. Ahora (tras la operación) existe la posibilidad de que pueda mantener mi visión".
Mi visión del color mejoró. Los árboles y las flores se veían mucho más vívidos, y por primera vez desde que tenía 17 años, cuando mi visión se empezó a deteriorar, pude ver las estrellas
Wayne Thompson
La primera vez que le diagnosticaron la enfermedad, le explicaron que no podría ver crecer a su hija, que ahora tiene 9 años. "Ahora espero ver crecer a mis nietos", le dijo Thompson a la BBC.
Si continúan las mejoras en los pacientes, el objetivo es ofrecer el tratamiento a jóvenes con coroideremia para prevenir que pierdan la vista
La enfermedad es relativamente rara, pero el profesor MacLaren cree que el éxito con coroideremia demuestra el principio de que este tipo de terapia se podría usar para curar otras formas de ceguera genética, incluyendo la degeneración macular, que está asociada con la edad y que se estima la padecen más de 25 millones de personas en todo el mundo.
"Los mecanismos de coroideremia, y lo que estamos intentando hacer con el tratamiento, probablemente podrían ser aplicados más ampliamente en causas más comunes de ceguera", explicó el experto.
"La coroideremia muestra algunas similitudes con la degeneración macular, pues estamos tratando a las mismas células. Todavía no sabemos qué genes debemos tratar para la degeneración macular, pero sabemos cómo hacerlo".
Por su parte, Clara Aglen, del Instituto Nacional Real de Ciegos en el Reino Unido, considera que si bien se trata de una investigación que está en una etapa temprana, "ofrece esperanzas para otras enfermedades que tienen una base genética como la degeneración macular y el glaucoma".
Aglen le dijo a la BBC que en la medida que alcance este proceso, "habrá esperanzas de que se podrá transferir (a otros trastornos) para ofrecer una cura de causas comunes de ceguera".